박셀바이오는 당사의 Vax-DC/MM 임상연구 조기종료 공시 내용과 관련하여 최근 제기된 이슈에 대해 사실이 아니라며 입장을 밝혔다.
지난 8월 24일과 25일 박셀바이오는 그동안 잠정적으로 중단 중이던 다발골수종 치료제 Vax-DC/MM 임상연구를 공식적으로 조기종료하고, 새로운 강력한 항암면역치료제인 CAR-MIL을 개발하여 새로운 파이프라인으로 대체하겠다고 밝혔다.
Vax-DC/MM 1/2a상 임상연구에서 박셀바이오는 체내에서 주사된 수지상세포에 의해 유도되는 다발골수종 특이적 T세포의 항암 면역반응을 1차 유효성 평가지표로 분석했다. 이는 고형암처럼 종양의 크기 변화를 CT로 찍어 치료 효능을 평가하기 어려운 혈액암에서 일반적으로 쓰이는 방법이다. 그 결과 Vax-DC/MM을 투여 받은 9명의 환자 중 77.8%에서 면역학적 반응과 66.7%의 임상적 이득율을 관찰되었다.
이와 관련하여 몇 가지 의혹이 제기됐으나 박셀바이오는 이는 사실이 아니라며 부인했다.
일반적으로 고형암 치료제의 효능을 평가하는 수치는 객관적 반응률(ORR), 무진행생존기간(PFS), 완전 관해(CR), 전체 생존 평균(OS) 등이 있다. 하지만 혈액암의 효능을 평가하는 기준은 조금 다르다.
Vax-DC/MM의 경우 혈액암 중 다발골수종을 대상 적응증으로 하여 임상연구를 진행했다. 다발골수종은 현재까지 완치가 없는 암종이며, 한 번 치료를 시작한 이후 계속해서 치료를 진행해야 한다. 특히 혈액학적 수치로 효능을 판단하기 때문에, 치료 후 결과에서 SD(Stable Disease, 안정성 병변) 이상의 반응을 보이면 치료에 효과가 있다고 판단한다.
박셀바이오에서 진행한 Vax-DC/MM 1/2a상은 적어도 기존에 5개 이상의 치료를 시도한 다발골수종 환자들 중에서도 말기암 환자를 대상으로 진행했으며, Vax-DC/MM 치료제를 단독 투여하여 받은 위와 같은 결과는 유의미하다. 해당 결과는 2017년도에 이미 SCI급 논문을 통해서도 발표가 된 바 있으며, 이번 공시 내용 역시 이와 동일하다.