㈜헬릭스미스가 지난 24일(영국 시간) 아데노 부속 바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 벡터 기반 유전자치료제 후보물질 ‘NM301’의 ALS(근위축성 측삭경화증, 루게릭병) 동물 실험 결과를 ‘네이처(Nature)’의 자매지인 ‘진 테라피(Gene Therapy)’를 통해 논문으로 최종 승인되어 발표했다고 27일 밝혔다.
NM301은 HGF 이형체를 발현시킬 수 있는 서열을 탑재한 AAV 기반의 유전자치료제로 이번 실험에서는 NM301을 ALS 질환 모델 쥐의 척수강 내로 투여하여 그 효능을 평가했다. 특히, 이번 연구에서는 유전자발현 효율과 생산성이 최적화된 NM301 개량형을 사용하여 테스트를 진행했다.
실험 결과, 개량된 NM301의 경우 기존의 프로토타입보다 훨씬 더 생체 내 발현율이 우수함을 확인할 수 있었고, 이를 ALS 모델에 척수강내 주입 시 운동 뉴런의 퇴행이 지연되는 것을 확인했다. NM301 투여군에서는 살아 있는 운동뉴런의 개수가 대조군 대비 더 많았고, 성상 세포와 미교아 세포의 활성화가 크게 감소되어 있었다.
종합적으로 본 연구를 통해 NM301 투여가 ALS 질환에서 나타나는 주요 조직병리학적 특징을 모두 개선시킬 수 있음을 확인했다.
NM301은 지난해 10월 헬릭스미스가 발표한 ALS 치료제 집중 개발 프로그램인 ‘DART(Defeating ALS through Regenerative Therapeutics)’에 엔젠시스(VM202), VM507과 함께 포함된 중요 파이프라인이기도 하다. 이번 동물실험 결과를 통해 헬릭스미스의 ALS 치료제 개발을 위한 전임상 및 임상 프로젝트들은 더욱 탄력을 받을 것으로 보인다.
헬릭스미스 유승신 대표이사는 “ALS는 발병 후 2~5년 내에 사망에 이르는 치명적인 질환이지만 대부분 그 발병 원인이 규명되어 있지 않다”라며 “임상 2a상에서 주 평가지표를 달성한 엔젠시스와 더불어, NM301 또한 동물 모델에서 ALS 치료제로서의 가능성을 보인 만큼 추가적인 연구개발을 진행해 향후 1~2년 내 임상에 진입하는 것이 목표”라고 밝혔다.