㈜헬릭스미스와 미국 노스웨스턴대학교의 한데 오즈딘러(Hande Ozdinler) 교수 공동연구팀이 ALS(근위축성 측삭경화증, 루게릭병)에 대해 연구한 결과가 과학저널인 ‘Nature’(네이처)의 유전자치료 분야 자매지인 국제학술지 'Gene Therapy(진 테라피)'의 표지로 선정되었다.
이번 표지의 사진은 헬릭스미스가 개발한 유전자치료제 NM301을 ALS 동물 모델의 척수강에 주사하여 분석한 결과로서, ALS를 근본적으로 치료할 수 있다는 가능성을 실제 눈으로 보여주는 시각적 데이터이다.
흔히 루게릭병으로 불리는 ALS는 일단 발병하면 2-5년 내 사망률이 거의 100%에 이르는 질환으로 미국 FDA에 의해 승인된 약물이 7개 있으나 모두 그 치료 효과가 미미하다. ALS는 운동신경세포(운동뉴런)가 퇴행하여 죽어감에 따라 근육이 소실되어 신체의 거의 모든 운동기능이 마비되며 최종적으로는 호흡기능의 정지로 사망에 이르는 질환이다. 따라서 운동뉴런의 소실을 막거나 그 생산을 촉진시킬 수 있다면 ALS를 근본적으로 치료할 수 있다.
이번 연구에 사용된 NM301은 헬릭스미스가 HGF를 발현하도록 만든 AAV 기반의 유전자치료제이다. NM301은 임상에서 치료 효과를 극대화하는 것은 물론 제조가 어려운 것으로 잘 알려진 AAV 벡터를 대규모 생산에 적합하도록 특별히 설계한 자체 개발 제품이다.
헬릭스미스와 노스웨스턴대학교 공동연구진이 NM301을 동물모델(TDP-43)의 척수강에 주사한 결과, 운동뉴런의 개수가 (대조군 대비) 더 많았고 염증세포의 활성화를 크게 감소시킬 수 있음을 발견하여 지난 2월에 논문이 온라인으로 게재된 바 있다.
이번에 게재된 표지는 당시 연구의 조직병리학적 분석 결과로서 NM301이 운동피질(motor cortex)에 있는 성상세포(astrocyte; 별아교세포)와 미세아교세포(microglia)를 조절하여 상위 운동뉴런(upper motor neuron)의 퇴행을 막아줄 수 있음을 눈으로 보여주는 이미지다. 이는 NM301이 ALS를 근본적으로 치료할 수 있는 약물이 될 수 있음을 시사하기 때문에 그 의미가 크다.
헬릭스미스의 개발전략을 총괄하고 있는 김선영 CSO(전략총괄)는 “ALS는 사망률 100%의 불치성 희귀질환으로서 글로벌 제약사는 물론 미국 정부에서도 큰 관심을 갖고 전폭적으로 지원하는 분야이다. ALS 연구와 엔젠시스 임상 경험을 바탕으로 상당한 정보와 데이터를 축적한 만큼 빠른 시간 내에 기술이전과 시장 진입을 이룩할 수 있도록 최선을 다하겠다.”라고 밝혔다.