혁신신약(First-in-Class) 개발 전문기업인 ㈜뉴라클사이언스(대표이사 성재영)는 신경계질환 first-in-class 항체신약 후보물질인 NS101의 돌발성 감각신경성 난청을 적응증으로 하는 국내 1b/2a상 임상시험계획 (IND)이 식품의약품안전처 (MFDS)로부터 승인됐다고 10일 밝혔다.
이번에 승인된 NS101의 임상시험은 건강한 성인 및 돌발성 감각신경성 난청 환자를 대상으로 다회 증량 투여를 통해 NS101의 안전성, 내약성, 약동/약력학(PK/PD) 및 유효성 평가를 위한 다기관 탐색임상으로 이후 개발 적응증인, 퇴행성 뇌질환(neurodegenerative disease), 감각신경성질환(sensorineural disease), 신경장애(neuronal disability) 그리고 신경질환(neuronal disease)의 첫 임상적인 개념증명(Proof of Concept, POC) 연구가 될 것이다.
뉴라클사이언스는 NS101의 북미 임상1a상 수행 결과를 통해 성공적으로 약물의 단회 증량 투여 안전성, 내약성, 약동력학, 면역원성에 대한 우수한 데이터를 확보하였고, 후속 임상시험을 통해 신경계질환의 first-in-class 치료제로 개발될 수 있음을 2023년 1월에 밝힌 바 있다.
NS101은 독창적인 작용 기전에 의해 알츠하이머 치매, 난청, 급성척수손상, 루게릭병, 망막병증 등 다양한 퇴행성 신경질환 치료제로 개발될 수 있으며, NS101의 치료 효과를 가장 신속하고 효율적으로 보여주기 위한 적응증으로 돌발성 감각신경성 난청을 선택했다.
NS101의 신규 약물표적인 FAM19A5는 뉴라클사이언스가 바이오 빅데이터 및 최적화된 약물표적 발굴을 위한 생명정보학적 방법론을 통해 발견했다. FAM19A5는 신경계에서만 특이적으로 발현하는 단백질로, 신경돌기의 성장 및 시냅스 연접을 억제하는 기능을 갖고 있으며, NS101은 이를 제거함으로써 신경 기능 회복을 촉진하는 원리를 통해 치매, 난청 등 신경계질환에 대한 근본적인 치료 효과를 보려는 접근법이다. 뉴라클사이언스는 NS101의 신경 퇴행 방지 및 재생 촉진 효과를 다양한 비임상연구에서 확인했다.
뉴라클사이언스 성재영 대표이사는 “신경계질환을 극복할 혁신적 치료제 개발을 목표로 국내외 임상 전문가의 자문과 주요대학병원들과 협업을 통해 오랜 기간 차질 없도록 준비해 왔다”며, “이번에 식품의약품안전처 승인을 받은 돌발성 감각신경성 난청에 대한 임상 1b/2a상 연구를 통해 뉴라클사이언스는 NS101의 난청 치료제로서의 가능성을 확인하고, 나아가 다양한 신경계 질환 치료 가능성을 제시하는 시냅스 복원 가설을 검증할 수 있을 것이라는 것에 큰 기대를 갖고 있다”고 밝혔다.